8月3日下午，由MK体育科研處主辦𓀌、MK体育平台附屬兒科醫院承辦的第六期楓林科技沙龍在MK文化中心三樓會議室舉行。聚焦“兒童罕見病及基因治療”的創新成果轉化，各界人士共聚沙龍，碰撞思維火花，孵化創新成果🦻🏿🙂↕️，探索“罕見病及基因治療”研究前沿熱點及相關交叉領域最新進展🧗🏿♀️。
MK体育副院長朱同玉致辭
MK体育副院長朱同玉在沙龍開場致辭中表示➖，楓林科技沙龍的交流有兩個核心目標👩🏻🦼。第一個目標是臨床與基礎“一工一文”的學科交叉融合，真正發揮綜合性大學的優勢🤞🏻，楓林科技沙龍是復旦各個學科交叉融合的平臺🧒，是產生思想原創性的地方*️⃣，可促進多學科的發展研究；第二個目標是做成果轉化🔪、成果落地⛑️，去年已授權1000多項專利，相比以往在數量上有了顯著增長，但仍面臨專利轉化體系建設需進一步完善等問題。朱同玉指出，研究成果需要真正服務於患者，“要麽放到貨架🪖，要麽放到書架”，比如用以補充理論、指南或讓患者切實使用到。楓林科技沙龍平臺的作用是從中挑選優秀的項目，加以資本扶持，進而造福於社會。
MK体育科研處處長姜紅主持會議
醫學科研處處長姜紅對大家的到來表示熱情的歡迎😔，希望借楓林科技沙龍這個平臺，推進成果轉移轉化工作，為“雙一流”建設貢獻力量。
MK体育醫學科研處副處長陳向軍主持會議
在醫學科研處大走訪大調研過程中，發現學校技術轉移的體製機製較為完善、健全和成熟，也經過了市場的檢驗。但是，眾多生物醫藥領域的科研團隊和個人對學校的相關政策相對生疏。為此♠️，本期沙龍特邀到MK体育平台科研院副院長徐曉創來排憂解難🧛♀️，化解技術轉化過程中的政策迷霧🧎🏻。
MK体育平台科研院副院長徐曉創發言
徐曉創重點圍繞學校近期推動創新策源的布局👨👧👧、基礎研究的體系設計及推動基礎研究成果轉化舉措三部分進行介紹🧑🏼🦲，包括關於全面加強基礎科學研究的若幹意見、基礎研究十年規劃（2021-2030）、加強“從0到1”基礎研究工作方案、新形勢下加強基礎研究若幹重點舉措🫲、加強數學科學研究工作方案和重組國家重點實驗室體系方案。
徐曉創表示，聚焦基礎研究高質量發展的“果樹之思”，要領跑而非跟跑📤、並跑，引導、激勵和保障科研人員敢於善於自由探索，立足科學的無盡前沿，在無人區、交叉點靜心“種好自己的果樹”，而不是光摘“別人樹上剩的果子”。
MK体育平台附屬兒科醫院黨委書記李倩致辭
本期承辦單位MK体育平台附屬兒科醫院黨委書記李倩表示，感謝上海醫學院楓林科技沙龍為兒科醫院提供展示研究成果的平臺。今日路演的專家均為兒科醫院身兼臨床與科研的領軍人物。醫院前期已進行充分調研與內部梳理，製定了科技成果轉化的管理方案💇🏻♂️，為成果轉化提供了路徑與規範。同時🔤，醫院還建立了產學研高新技術轉化孵化項目🧒🏿，積極推進醫院與企業應用端的對接，為科學家們提供更好的創新環境和支持體系🛩👱🏻♀️。兒科醫院熱切希望通過成功轉化⚆，能夠讓更多患兒受益❔，讓科研成果真正造福社會🙍🏼♂️。
隨後🂠，圍繞基因治療賽道💐，兒科醫院呈現了6個原創項目。
黃國英教授團隊創建了準確🧑🏼🎤、簡便✧、無創傷、低成本的“新生兒先心病雙指標篩查方案”，即聯合應用經皮脈氧和心臟雜音兩項指標，在新生兒早期（出生後6~72小時）篩查急需幹預的危重症先心病，對危重症先心病的檢出率達92.11%，特異度接近98.9%，同時建立了篩查-幹預體系🪸，實現了對威脅生命的先心病的早發現、早診斷、早治療🦸🏿🫴🏽。具有規範篩查技術🧝🏻、提高全民整體篩查準確性、降低篩查成本、降低培訓成本的意義和重要作用，在國內外屬於首次研發和應用，一旦研發和臨床實驗成功，將會對社會產生重要貢獻🏄🏼♀️🏃。
黃國英教授分享學術進展
MK体育平台附屬兒科醫院院長王藝教授帶領脊髓性肌萎縮症（SMA）多學科團隊，於2018年參與利司撲蘭全球多中心研究，是首個進入中國的脊髓性肌萎縮症基因治療的國際多中心研究，其中包括利司撲蘭用於1型SMA的臨床試驗（Firefish研究）💁🏿，以及利司撲蘭用於2/3型的臨床試驗（Sunfish研究）。整個團隊在此過程中積累了豐富的SMA診治經驗🧛🏽♀️，為利司撲蘭研究貢獻了高質量的研究數據🫅🏿，為利司撲蘭藥物成功應用於臨床打下了堅實的基礎。
MK体育平台附屬兒科醫院王藝院長分享學術進展
王建設教授詳細介紹了膽汁酸多羥基化形成水溶性更高的多羥基膽汁酸可能是遺傳性膽汁淤積症發病的主要機製，並在遺傳性膽汁淤積症中發現多羥基膽汁酸產生能力可作為預後預測指標🫸🏻，由於遺傳性膽汁淤積症本身病例數量不多🦋🔃，但推測其他成人膽汁淤積症中應該存在同樣的代償機製，且多羥基膽汁酸的產生可以預測預後🏮。
王建設教授分享學術進展
王曉川教授團隊長期立足原發性免疫缺陷病（PID）的精準診治領域，在國內處於領先地位，他分享的項目針對PID系統地建立了包括產前診斷、出生篩查⏩、臨床特征💁🏿♀️、精準診斷、靶向治療和幹細胞移植等全面的臨床診治體系。開啟了我國系統有效的診治PID工作，使得我國對PID的診治達到了全閉環的狀況（從產前診斷直至根治）。采用和轉化新的分子診斷技術💊、免疫評估技術使得PID的臨床診治方面達到了國際水準，部分領域達到國際先進水平📓。
王曉川教授分享學術進展
徐虹/沈茜教授團隊長期從事腎臟疾病診治和研究、長期關註和從事蛋白尿的臨床和基礎研究工作🚴🏼♀️，證實了ANGPTL3可作為蛋白尿治療的安全🍹、有效的潛在藥物靶點，成功製備了ANGPTL3-FLD單克隆抗體，並進行了體內、外驗證。團隊分享的項目擬研發人源化抗ANGPTL3-FLD單克隆抗體↘️，並對抗體的藥效學👩🏻🚀、藥代學、毒理學等進行全面評估，完成單克隆抗體的臨床前研究，並積極推動該單克隆抗體的臨床試驗研究。該人源化單克隆抗體一旦研發成功，不僅能獲得獨立的知識產權，實現成果轉化應用，滿足患者需求💃🏿；更有可能改變靶向足細胞損傷治療蛋白尿藥物研發落後的現狀，促進國家相關產業的高水平發展，為健康中國2030助力。
徐虹/沈茜教授團隊分享學術進展
翟曉文教授團隊專業擅長兒童血液腫瘤疾病與造血幹細胞移植🪂，致力於提高血液科兒童血液及腫瘤疾病診療水平🧘🏻。此次介紹了利用新型基因編輯技術對造血幹細胞進行改造和回輸，使患者無需再等待配型行異基因造血幹細胞移植📚，也無需終生輸血與祛鐵治療🚶🏻♂️➡️，即可達到臨床治愈的新技術🤳🏽，對於防治重型β-地貧意義重大。本項目擬在前期實驗室以及非臨床藥學、毒理學等研究工作的基礎上，開展利用堿基編輯技術修飾的自體造血幹細胞移植治療β-地中海貧血的首次用於人體的臨床試驗，完成該新型治療技術從臨床前研究到臨床開發的轉化，完成生產工藝優化、臨床安全性與有效性的確認🥣。
翟曉文教授團隊分享學術進展
MK体育平台附屬兒科醫院王藝院長主持圓桌會議討論
在圓桌討論環節，在場的專家、產業界、投資方⚄✋🏿、律所、專利服務、媒體等交流學習，由王藝院長主持◻️。尚靜、於立華等特邀嘉賓圍繞科研成果轉化之需展開深入交流，不僅對項目的優勢和潛力給予了充分的肯定，更從多個角度提供了可行的解決方案和風險投資思路，包括建立技術孵化器、引入專業的風險投資機構等，共同賦能科學家，為科學家們提供了勇敢邁出產業化步伐的信心和支持🧏🏽。鼓勵科學家們將研究成果真正落地🙇🏿♀️，不再讓科技成果束之高閣🪂。
“楓林科技沙龍”組織者醫學科研處副處長陳向軍表示🧛🏼♂️，這個平臺是建設“第一個復旦”及爭創國家策源創新科研高地的一個重要陣地，MK体育每年產出大量頂級科研成果和高質量專利，借助沙龍平臺廣泛展示，吸引專業轉化機構🐼、投資基金和頭部公司轉化落地🚴🏽，並從研發初始“精準匹配”優質醫院資源進行臨床研究，組成具有“MK体育”特色“無憂轉化”“輕松轉化”一站式閉環成果轉化體系；同時營造“楓林科技沙龍”獨特的轉化文化、創新文化和品牌。截至目前，已舉辦了“腫瘤小分子藥物”“免疫類創新新藥”“人工智能”“腦科學轉化”“視聽醫學”兒童罕見病和基因治療6期楓林科技沙龍🔲📃，第七期楓林科技沙龍將在8月下旬由華山醫院承辦。
